You are here
Genetikailag módosított bőr átültetésével mentették meg egy kisfiú életét Egyéb Nagyvilág 

Genetikailag módosított bőr átültetésével mentették meg egy kisfiú életét

  Genetikailag módosított bőrrel borították be egy ritka betegségben szenvedő kisfiú testének 80 százalékát több életmentő műtét során. A kísérleti eljárás sikere nyomán a 9 éves fiú ma már normális életet élhet – számolt be róla csütörtökön a BBC News.

A Szíriából származó, ma Németországban élő Hasszánnak születése óta hólyagok és sebek borították a testét, mivel egy ritka bőrbetegséggel, epidermolízis bullózával (EB) jött világra. Az ilyen gyerekeket pillangógyermekeknek is nevezik, arra utalva, hogy bőrük olyan érzékeny, akár a pillangó szárnya, a legkisebb traumára is felhólyagosodik, kisebesedik. A betegséget egy fehérje hiánya okozza, amely egymáshoz rögzíti a bőr különböző rétegeit. Hasszán ráadásul az epidermolízis bullóza súlyosabb, junkcionális típusában szenvedett.
A junkcionális epidermolízis bullóza következtében Hasszán bőre nem volt képes a külső behatásokkal, fertőzésekkel szembeni védekezésre, amikor 2015 nyarán bekerült a németországi, bochumi Ruhr Egyetem Gyermekklinikájára, a testét fedő bőr legfelső rétegének, az epidermisznek legnagyobb része hiányzott, úgy nézett ki, mintha szinte egész testét egy nagy vörös nyílt seb borítaná.
A betegségben szenvedő tíz páciens közül négy még a serdülőkort sem éri meg, az orvosok ezért Hasszán családját a legrosszabbra is felkészítették.
Tobias Hirsch, a kórház orvosa elmondta, hogy először pallatív terápia mellett döntöttek, mert nem láttak reményt a gyermek megmentésére. Aztán az olaszországi Modenai Egyetem génterápiás biológiai kutatócsoportja sietett a segítségükre, és a hétéves kisfiú szülei engedélyt adtak arra, hogy egy kísérleti génterápiás kezeléssel próbáljanak rajta segíteni.
2015 szeptemberében a gyermek bőrének egy ép darabjából eltávolítottak 4 négyzetcentiméternyi szövetdarabot, majd ezt egy “testreszabott vírussal” fertőzték meg. A vírusok ugyanis könnyedén behatolnak a sejtekbe, ez a bizonyos vírus pedig magával vitte a bőr rétegeit egymáshoz rögzítő “utasításokat”, amelyek a gyermek DNS-éből hiányoztak.
Az így genetikailag módosított bőrsejtekből laboratóriumban 0,85 négyzetméternyi bőrt növesztettek, amivel 2015 telén három műtéttel a gyermek testének 80 százalékát borították be.
Hasszán apja beszámolt róla, hogy fiát hónapokig annyi kötés borította, mint egy múmiát. 21 hónappal később azonban a beültetett bőr már “normálisan funkcionált” és semmi jele nem mutatkozott annak, hogy felhólyagosodna vagy kisebesedne.
Hirsch doktor elmondta, hogy a kisfiú már iskolába jár, focizik, életminősége tehát hatalmasat javult.
Világszerte félmillió embert érint az EB-betegség, amelynek három formája is ismert: a szimplex, a disztróf és a junkcionális epidermolízis bullóza. Mindegyiket más genetikai hiba okozza. A Modenai Egyetem kutatója, Michele De Luca professzor szerint a klinikai kísérletek elvezethetnek hatékony terápiák kidolgozásához.
A tudósok azonban megjegyezték, hogy a bőrátültetés számos kockázattal jár, egyebek mellett nem minden páciens szervezete képes az új bőrt befogadni.
Hasszán bőrének strukturális elemzését a Nature folyóirat szerdai számában közölték. A tanulmány szerint a gyermek bőrében egy csoport hosszú életű őssejtet fedeztek fel, amely folyamatosan segít a genetikailag módosított bőr regenerálódásában.

Forrás: MTI / Kép:   matzav.com   /

További Hírek:

Leave a Comment